Jüngste Fortschritte in der Genombearbeitungstechnologie haben es Wissenschaftlern ermöglicht, Genomsequenzen schnell und effizient zu manipulieren. Trotz der revolutionären Fortschritte auf diesem Gebiet bleiben einige Herausforderungen bestehen. Bestehende Gen-Editing-Technologien wie CRISPR-cas9, Core-Editoren und Core-Editoren haben großes Potenzial. Allerdings können bestehende Verabreichungstechnologien Genbearbeitungstechnologien nicht in ausreichenden Mengen an viele Zielgewebe und Zelltypen liefern, was klinische Anwendungen behindert. Während einige Zelltypen, wie z. B. Leberhepatozyten, über zahlreiche Abgabetechnologien verfügen, die Genom-Editoren liefern können, sind viele andere Organe und Zelltypen schwieriger zu erreichen.
Die Challenge ist ein Wettbewerb in drei Phasen:
In Phase 1 werden die Teilnehmer aufgefordert, einen Vorschlag einzureichen, in dem die vorgeschlagene Lösung beschrieben wird und erläutert wird, wie sie den Anforderungen eines der Zielbereiche gerecht wird. Teilnehmer können Lösungsvorschläge für beide Zielbereiche einreichen, müssen dies jedoch mit separaten Vorschlägen tun, die unabhängig voneinander auf die Anforderungen jedes Zielbereichs eingehen. Bis zu zehn Vorschläge, die die besten Anforderungen erfüllen, erhalten jeweils bis zu 75.000 US-Dollar. Basierend auf den Bewertungskriterien können zusätzliche Preise in Höhe von 50.000 US-Dollar für weitere verdienstvolle Lösungen vergeben werden.
In Phase 2 müssen die Teilnehmer Daten aus Studien einreichen, die die Bereitstellungs- und Veröffentlichungsleistung belegen, und ihre Methodik, Technologie und die Art und Weise beschreiben, wie ihre Lösung die Herausforderungskriterien erfüllt. Die Teilnahme an Phase 1 ist keine Voraussetzung für die Teilnahme an Phase 2; es wird jedoch dringend empfohlen. Bis zu 10 Gewinner der Phase 2 erhalten jeweils 250.000 US-Dollar und sind zur Teilnahme an Phase 3 berechtigt. Nur Gewinner der Phase 2 sind zur Teilnahme an Phase 3 berechtigt.
Phase 3 ist in Phase 3a und Phase 3b unterteilt; Alle Teilnehmer müssen Lösungen für Phase 3a einreichen, um zur Teilnahme an Phase 3b berechtigt zu sein. Für Phase 3a müssen die Teilnehmer alle erforderlichen Informationen einreichen, die durch unabhängige, vom NIH unterstützte Bewertung belegen, dass ihre Technologie für Großtierversuche geeignet ist und die Anforderungen eines der Zielgebiete erfüllen kann.
Beiträge für diese Herausforderung müssen bis zum 11. Januar 2025, 00:00 Uhr EET eingegangen sein.
Quelle: Challenge.gov
Ursprünglich veröffentlicht in The European Times.
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