Ein Ansatz von CMS ist das Cell and Gene Therapy (CGT) Access Model. Im Rahmen des CGT-Zugangsmodells wird CMS (auf Bundesebene) ergebnisbasierte Vereinbarungen (Outcome Based Agreements, OBAs) mit Herstellern aushandeln, die Preisbedingungen und zu bewertende Ergebnisse enthalten. Dann können sich die Staaten dafür entscheiden, an den von CMS ausgehandelten Vertragsbedingungen teilzunehmen, oder sie können sich abmelden und selbst verhandeln. Aus Sicht von CMS erhoffen sie sich von der gestiegenen Kaufkraft niedrigere Preise (bzw. mehr ausgehandelte Rabatte). Für die Hersteller hoffen sie, dass das CGT-Zugangsmodell den Zugang für Patienten beschleunigt und die Transaktionskosten senkt, da die Hersteller mit viel weniger als 50 staatlichen Medicaid-Agenturen verhandeln müssten. Für beide Parteien ist die Umsetzung ergebnisorientierter Verträge aufwändig; Das Vorhandensein eines CMS wird Staaten bei der Umsetzung, Überwachung, Abstimmung und Bewertung der in den OBAs dargelegten finanziellen und klinischen Ergebnisse unterstützen
Welche CGTs sind derzeit für die Aufnahme in das CGT Access-Modell geplant und wie viel werden sie kosten?
Es ist geplant, zwei CGTs zur Behandlung der Sichelzellenanämie in das Modell einzubeziehen. Beide wurden im Dezember 2023 zugelassen. „Casgevy“ von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics hatte einen Listenpreis von 2,2 Millionen US-Dollar pro Patient; „Lyfgenia“ von bluebird bio wurde mit 3,1 Millionen US-Dollar pro Patient gelistet.
Welche Arten von Rückerstattungen könnten staatliche Medicaid-Agenturen im Rahmen des CGT-Zugangsmodells erhalten?
Dazu gehören nicht nur die Standardrabatte des Medicaid Drug Rebate Program (MDRP) (auch Medicaid-Bestpreis genannt), sondern auch zusätzliche garantierte Rabatte und Mengenrabatte sowie Rabatte, die in der Zukunft auf der Grundlage der Patienten- und Bevölkerungsergebnisse gezahlt werden.
Wann würden die Rabatte ausgezahlt?
Der Zeitpunkt der Rückerstattung hängt von der Art der Rückerstattung ab. Der gesetzliche Rabatt (MDRP) und der ausgehandelte garantierte Rabatt werden unmittelbar nach der Behandlung ausgezahlt. Zum Jahresende könnten mengenabhängige Rabatte in Kraft treten. Schließlich werden Patienten- und Bevölkerungsergebnisrabatte Jahre nach der Verabreichung der Behandlung gezahlt. Beachten Sie, dass die Rückerstattungen für Patientenergebnisse jährlich im Laufe der Zeit gezahlt werden können, um Fälle zu berücksichtigen, in denen Patienten auf die Therapie ansprechen, jedoch möglicherweise nicht auf unbestimmte Zeit.
Wie sieht der Prozess aus Patientensicht aus?
Die Präsentation „CGT Access Model: Overview for States“ enthält einen hilfreichen Zeitplan.
Kann ein Staat, wenn er sich für die Teilnahme an dem Modell entscheidet, versuchen, zusätzliche Rabatte oder andere Bedingungen als die von CMS ausgehandelten auszuhandeln?
Wenn sich ein Staat für die Teilnahme am Modell entscheidet, muss er mit dem Hersteller eine Vereinbarung treffen, die die von CMS ausgehandelten Bedingungen widerspiegelt. Einige begrenzte Abweichungen von Staat zu Staat können zulässig sein, soweit dies zur Einhaltung der gesetzlichen und behördlichen Anforderungen der einzelnen Bundesstaaten erforderlich sein kann.
Was müssen Staaten tun, um am CGT-Zugangsmodell teilzunehmen?
Zu den Anforderungen gehören:
Führen Sie wertbasierte Einkaufszusatzrabattvereinbarungen (VBP SRAs) mit Herstellern durch, die die von CMSP ausgehandelten Schlüsselbedingungen widerspiegeln. Setzen Sie gegebenenfalls State Plan Amendments (SPAs) um. Richten Sie eine standardisierte Zugangsrichtlinie für eingeschlossene Gentherapien ein. Entfernen Sie eingeschlossene Gentherapien aus allen stationären Zahlungspaketen. Fordern Sie die Anbieter auf, diese zu befolgen Anforderungen an die Datenmeldung und die Einreichung von Ansprüchen. Stellen Sie sicher, dass Leistungsempfänger Zugang zu Behandlungen bei inländischen oder ausländischen qualifizierten Gentherapieanbietern haben. Stellen Sie sicher, dass die notwendigen Transport- und damit verbundenen Reisekosten zu den Leistungsempfängern anfallen (NEMT). Erfüllen Sie die Mindestanforderungen an T-MSIS-Daten
Durch welche Gesetzgebung wurde das CGT-Zugangsmodell geschaffen?
CMS erklärt Folgendes:
Das CGT-Zugangsmodell wurde als Reaktion auf die Executive Order 14087 von Präsident Biden mit dem Titel „Senkung der Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente für Amerikaner“ entwickelt und erstmals in einem Bericht vorgeschlagen, der auf die Executive Order des Ministers für Gesundheit und menschliche Dienste reagierte.
https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt
Wie kann ich mehr erfahren?
Zu den hilfreichen Referenzmaterialien auf der CMS CGT Access Model-Webseite gehören:
