Die Onkologie ist ein wichtiger Bereich des Gesundheitswesens, der große Herausforderungen mit sich bringt, aber auch erhebliche Chancen für Innovationen bietet, insbesondere in der Arzneimittelentwicklung. Krebs ist eine schwere Erkrankung, und fast jeder kennt jemanden, der von dieser schrecklichen Diagnose betroffen ist.
Krebs ist eine der häufigsten Todesursachen in den USA. Jährlich werden etwa 2 Millionen neue Fälle diagnostiziert und es sterben etwa 600.000 Menschen daran. Auch die finanzielle Belastung ist erheblich: Die Kosten für die Krebsbehandlung beliefen sich im Jahr 2020 auf über 200 Milliarden Dollar. Seitdem sind die Kosten für die Krebsbehandlung aufgrund der zunehmenden Verbreitung und der Einführung neuartiger, oft teurer Behandlungen nur noch weiter gestiegen.
Aus Sicht der Pharmaindustrie machen Onkologiemedikamente etwa 22 % des Gesamtumsatzes der Branche aus. Bis 2026 werden die Umsätze mit Krebstherapien voraussichtlich die Marke von 320 Milliarden Dollar überschreiten, was sowohl die wirtschaftliche Bedeutung als auch den dringenden Bedarf an innovativen Lösungen in diesem Bereich unterstreicht.
Onkologie als Schwerpunkt für Pharmaunternehmen
Der Fokus der Pharmaindustrie auf die Onkologie wird durch mehrere Faktoren getrieben. Erstens durch den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf. Krebs ist keine einzelne Krankheit, sondern vielmehr eine Ansammlung verwandter Krankheiten mit einzigartigen genetischen Profilen, die individuelle Behandlungsansätze erfordern. Herausforderungen wie genetische Heterogenität, die Vielfalt der Tumormikroumgebungen, Immunflucht, Metastasen und Behandlungsresistenz erschweren die Entwicklung wirksamer Therapien.
Zweitens haben Fortschritte in der Krebsforschung in den Bereichen Molekularbiologie, Genomik und Immunologie neue Wege für innovative Behandlungsmethoden eröffnet. Forschungsfortschritte haben die Identifizierung neuer Ziele und die Entwicklung neuartiger Therapien ermöglicht, darunter fortschrittliche Immuntherapien und Präzisionsbehandlungen, die auf das individuelle Profil des Patienten zugeschnitten sind.
Darüber hinaus motivieren regulatorische Anreize die Pharmaindustrie zur Entwicklung von Krebstherapien. Dazu zählen etwa die beschleunigten Zulassungsverfahren der FDA für Krebsmedikamente, die auf dringende, ungedeckte Bedürfnisse abzielen.
Trotz dieser Fortschritte und der regulatorischen Unterstützung ist der Weg zur Entwicklung von Krebsmedikamenten voller Herausforderungen. Die Entwicklung neuer Krebsmedikamente und die Behandlung von Krebspatienten erfordert die Überwindung zahlreicher Hürden. Drei große Bereiche, in denen die Pharmaindustrie vor Herausforderungen steht und in denen digitale Innovationen vielversprechend sind, sind (1) das Design klinischer Studien, (2) die Patientenidentifikation und (3) die Einbindung der Patienten. In diesem Artikel werden die einzelnen Herausforderungen genauer erörtert und abschließend digitale Innovationen vorgestellt, die diese Schwachstellen angehen.
Herausforderungen bei der Entwicklung onkologischer Arzneimittel: Studiendesign
Die Gestaltung erfolgreicher onkologischer Studien ist datenintensiv, da Informationen aus Entdeckungsphasen, Tierversuchen und früheren Studien am Menschen erforderlich sind. Zu den datenbezogenen Herausforderungen bei onkologischen Studien gehören:
Translationale Forscher treffen kritische Entscheidungen häufig auf der Grundlage unzureichender Daten, da ihnen wichtige und umfassende „Omic“-Daten und andere Patienteninformationen zur Untermauerung ihrer Entscheidungen fehlen.
Auch der Zugriff auf isolierte Daten bringt Herausforderungen mit sich. Wertvolle Daten aus frühen Phasen sind für nachfolgende Testphasen oft nicht ohne weiteres verfügbar oder zugänglich. Für optimale Studiendesigns ist die Einbeziehung von Daten aus früheren Studien jedoch unerlässlich.
Identifizierung und/oder Entwicklung geeigneter Biomarker und Endpunkte:
Da unser Verständnis von Krebs immer besser wird, werden ständig neue Biomarker benötigt. Biomarker können verwendet werden, um die Relevanz und Präzision von Einschluss- und Ausschlusskriterien in klinischen Studien zu verfeinern und dabei zu helfen, festzustellen, welche Patienten am wahrscheinlichsten auf die Behandlung ansprechen und weniger wahrscheinlich unerwünschte Nebenwirkungen haben. Das Verständnis der Beziehungen zwischen Biomarkern ist komplex und erfordert normalerweise komplizierte Mathematik und Statistik.
Bei der Studienplanung geht es darum, Ergebnisse zu modellieren, um die kleinste Patientengruppe zu berechnen, die erforderlich ist, um statistische Aussagekraft und positive Ergebnisse sicherzustellen. Kleinere, effektive Studien sind immer vorzuziehen, da sie billiger sind und die Rekrutierung von Teilnehmern einfacher ist als bei großen Studien.
Die Modellierung von Studien kann bei der Bewertung fehlgeschlagener Studien helfen. Ein erfolgreiches Modell kann dabei helfen, echte von falschen Negativergebnissen zu unterscheiden und so Aufschluss darüber zu geben, ob das Studiendesign fehlerhaft war, sodass eine Neugestaltung des Studiendesigns gerechtfertigt ist, anstatt die Substanz aufzugeben.
Herausforderungen bei der Entwicklung von Krebsmedikamenten: Patientenidentifikation
Eine zweite große Herausforderung für Pharmaunternehmen bei der Entwicklung von Krebsmedikamenten ist die Patientenidentifikation. Dabei geht es nicht nur darum, geeignete Kandidaten für klinische Studien zu finden, sondern sie auch den richtigen Behandlungen zuzuordnen.
Umfangreiche Daten aus elektronischen Patientenakten (EMRs) können bei diesem Prozess sehr hilfreich sein. Der Zugriff auf diese Aufzeichnungen und ihre Auswertung ist jedoch schwierig, da wichtige Informationen in Bilddateien oder unstrukturierten Notizen enthalten sein können.
Seltene Krebsarten stellen aufgrund ihrer geringen Inzidenz zusätzliche Herausforderungen dar. Um genügend Patienten zu rekrutieren, müssen Studien oft in mehreren Ländern durchgeführt werden, was die operative Komplexität erheblich erhöht.
Eine weitere Hürde bei der Patientenidentifikation ist die Gewährleistung der Diversität bei klinischen Studien. Die FDA schreibt vor, dass Medikamente an unterschiedlichen Bevölkerungsgruppen getestet werden müssen. Die Rekrutierung unterrepräsentierter Minderheiten kann jedoch schwierig sein. Selbst wenn geeignete Patienten identifiziert werden, ist ihre Teilnahme nicht garantiert. Das Vertrauen der Person und der Organisation ist entscheidend dafür, ob sich ein Patient für die Teilnahme an einer klinischen Studie entscheidet. Viele Minderheitengruppen in den USA hatten historisch gesehen ein geringes Vertrauen in das medizinische System.
Herausforderungen bei der Entwicklung von Krebsmedikamenten: Patientenbeteiligung
Bei der Entwicklung von Krebsmedikamenten ist es eine komplexe und entscheidende Aufgabe, eine positive Patientenerfahrung zu gewährleisten. Sobald eine Krebsstudie erfolgreich konzipiert wurde, Patienten identifiziert wurden, die die Auswahlkriterien erfüllen und sich bereit erklären, an der Studie teilzunehmen, ist es von entscheidender Bedeutung, ihnen die bestmögliche Pflege und Unterstützung zu bieten.
Die Personalisierung der Behandlung ist ein zentraler Aspekt dieses Prozesses. Um beispielsweise einem Patienten die geeignete Therapie zuzuweisen, sei es in einer Studie oder in der Praxis, ist ein umfassendes Verständnis der Tumorheterogenität erforderlich. Durch die Bewertung des Tumors und seiner Mikroumgebung des Patienten können Forscher das beste Medikament für den jeweiligen Patienten bestimmen. Darüber hinaus kann die Verwendung phänotypischer und genotypischer Daten zur Modellierung der Reaktion eines Patienten dabei helfen, vorherzusagen, wie eine Person auf eine bestimmte Behandlung reagieren wird.
Eine weitere innovative Strategie zur Personalisierung ist das virtuelle (oder In-silico-)Testen von Medikamenten. Medikamente können virtuell an Patienten getestet werden, indem man „digitale Zwillinge“ verwendet. Dabei handelt es sich um detaillierte Modelle, die aus individuellen Patientendaten erstellt werden. Diese digitalen Zwillinge simulieren und prognostizieren, wie eine Person auf die Therapie reagiert, und helfen so bei der Entwicklung eines personalisierten Behandlungsplans.
Die Minimierung von Nebenwirkungen wie Schmerzen, Angst und Schlaflosigkeit kann die Lebensqualität und die Behandlungsergebnisse von Krebspatienten deutlich verbessern. Eine Optimierung des Gesamterlebnisses der Patienten kann zudem die Therapietreue verbessern und die Wahrscheinlichkeit verringern, dass ein Patient die Therapie abbricht.
Aufklärung und Unterstützung sind für die Einbindung der Patienten von entscheidender Bedeutung. Die Bereitstellung umfassender Informationen für Patienten und Betreuer über die Behandlung und Nebenwirkungen kann ihre Erfahrungen erheblich verbessern. Engagierte und gut unterstützte Patienten berichten tendenziell von positiveren Erfahrungen mit ihrer Krebsbehandlung.
Eine positive Patientenerfahrung zu gewährleisten, ist eine ständige Herausforderung bei der Entwicklung von Krebsmedikamenten, korreliert jedoch stark mit positiven Ergebnissen. Letztlich trägt eine Verbesserung der Patientenerfahrung dazu bei, Studienabbrüche zu vermeiden.
Abschluss
Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die Entwicklung neuer Krebsmedikamente sowohl für Patienten als auch für die Pharmaindustrie wichtig ist. Aufgrund der komplexen und vielschichtigen Natur von Krebserkrankungen besteht jedoch ein erheblicher ungedeckter klinischer Bedarf in der Onkologie.
Bei dem Versuch, neue Krebsmedikamente zu entwickeln, stehen die Pharmaunternehmen vor Hürden bei der Studienplanung, der Patientenidentifikation und der Patienteneinbindung.
Glücklicherweise werden digitale Innovationen entwickelt, um diese Herausforderungen direkt anzugehen:
Neue digitale Biomarker führen zu einer besseren Patienten-Therapie-Zuordnung und einer verbesserten Wirksamkeit der Auswahlkriterien für Studien. Neuartige Datenzugriffe und -verwendungen verbessern Rekrutierung, Patientenauswahl und Personalisierung der Behandlung. Fortschrittliche Studiendesign- und Modellierungstools tragen dazu bei, dass Studien optimal durchgeführt werden. Innovative Prozesse zur Patientenidentifikation und -rekrutierung beschleunigen klinische Studien. Umfassende Plattformen zur Einbindung von Patienten und Pflegepersonal bieten Aufklärung und Nebenwirkungsmanagement, um den Patientenverlauf zu verbessern.
Durch den Einsatz dieser digitalen Innovationen kann die Pharmaindustrie bedeutende Fortschritte bei der Entwicklung von Krebsmedikamenten erzielen, was letztlich zu besseren Behandlungsergebnissen für Krebspatienten überall auf der Welt führen wird.
Bildnachweis: wildpixel, Getty Images
Naomi Fried, Ph.D., ist Gründerin und CEO von PharmStars, dem auf Pharmazeutika spezialisierten Accelerator für digitale Gesundheits-Startups. Startups mit digitalen Innovationen in klinischen Studien können sich bis zum 15. Juli 2024 für die Herbst-Kohorte von PharmStars bewerben. Zuvor war Naomi VP of Innovation bei Biogen, Chief Innovation Officer am Boston Children’s Hospital und VP of Innovation & Advanced Technology bei Kaiser Permanente.
Dieser Beitrag erscheint im Rahmen des MedCity Influencers-Programms. Über MedCity Influencers kann jeder seine Sichtweise zu Wirtschaft und Innovation im Gesundheitswesen auf MedCity News veröffentlichen. Klicken Sie hier, um zu erfahren, wie.
