Wenn die FDA ein Medikament genehmigt, ist es nach Bestehen dieser Sicherheits- und Wirksamkeitsprüfungen wahrscheinlich auf dem Weg zur Kostenerstattung durch staatliche und private Kostenträger. Für digitale Therapeutika gilt dies jedoch nicht. Ein Vorschlag der Centers for Medicare and Medicaid Services deutet auf einen Wandel in der Denkweise der Bundesregierung gegenüber solchen Technologien hin, der den Weg für eine breitere Abdeckung neuartiger digitaler Medikamente ebnen könnte.
Zum ersten Mal umfasst der von CMS vorgeschlagene Ärztehonorarplan, eine umfassende jährliche Auflistung der Gebühren, mit denen Medicare Ärzte bezahlt, nun auch digitale Therapeutika. Der Vorschlag deckt nicht alle digitalen Therapeutika in mehreren Leistungskategorien ab, wie die Digital Therapeutics Alliance (DTA) vor fast einem Jahr gefordert hatte. Vielmehr enthält der Vorschlag drei Codes für von der FDA zugelassene „digitale Geräte zur Behandlung psychischer Erkrankungen“. Der Vorschlag kann bis zum 9. September kommentiert werden; die endgültige Regelung wird bis Ende des Jahres erlassen.
Der CMS-Vorschlag kommt zu einem Zeitpunkt, da die Kostenerstattung den Sektor der digitalen Therapeutika weiterhin belastet. Pear Therapeutics führte seine Insolvenz im Jahr 2023 darauf zurück, dass es nicht in der Lage war, die Kostenerstattung für seine von der FDA zugelassenen Apps für Substanzgebrauchsstörungen, Opioidkonsumstörungen und Schlaflosigkeit zu sichern. Better Therapeutics konnte keine Kostenerstattung für seine von der FDA zugelassene App für Typ-2-Diabetes sichern, was im März zur Schließung des Unternehmens führte. Akili Interactive, Entwickler eines Spiels zur Behandlung von Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörungen, wurde letzten Monat übernommen.
Das Henne-Ei-Problem bei der Erstattung
Die Kostenerstattung für digitale Therapeutika ist wie ein Henne-Ei-Problem, sagt Rich DeNuzio, Chief Commercial Officer von Click Therapeutics, einem Entwickler digitaler Therapeutika, der im Mai einige Vermögenswerte von Better Therapeutics übernommen hat. Um ein digitales Therapeutikum zu vermarkten, braucht man Abrechnungscodes, sagt er. Aber um Abrechnungscodes zu bekommen, muss man ein digitales Therapeutikum haben. Da es keine spezifischen Abrechnungscodes gibt, zwängen Ärzte neue digitale Produkte in bestehende Codes, auch wenn sie nicht genau passen. Das macht Erstattungsansprüche anfällig für Probleme.
Obwohl die vorgeschlagene Gebührenordnung für Ärzte nur drei Abrechnungscodes für digitale Therapeutika enthält, begrüßen die Digital Therapeutics Alliance und ihre Mitgliedsunternehmen den Vorschlag als Erfolg. Die Anerkennung durch CMS ist wichtig, da die Medicare-Abdeckung neuer Technologien den Weg für eine kommerzielle Versicherung ebnet, sagte DeNuzio. Langfristig gesehen würden DeNuzio und andere in der Branche gerne die Verabschiedung des Access to Prescription Digital Therapeutics Act sehen, der das Social Security Act dahingehend ändern würde, dass CMS verschreibungspflichtige digitale Therapeutika abdecken und erstatten kann. Der Gesetzentwurf wurde ursprünglich im Jahr 2022 eingebracht. DeNuzio merkt an, dass es fünf bis sieben Jahre dauern kann, bis ein Gesetz verabschiedet wird. Aber kurzfristig sind die drei vorgeschlagenen Abrechnungscodes eine willkommene Abwechslung.
„Das löst nicht alles, aber es ist ein Schritt in die richtige Richtung“, sagte DeNuzio.
Digitale Therapeutika durchlaufen klinische Tests viel schneller als Medikamente, aber diese schnellere Entwicklung führt zu einer Diskrepanz zwischen den Erwartungen, sagt Dan Karlin, Chefarzt des psychedelischen Medikamentenentwicklers Mind Medicine (MindMed). Ein Medikament durchläuft mehrere Phasen der klinischen Entwicklung, um seine Wirksamkeit zu zeigen, was wiederum eine gewisse Wertzuweisung nach sich zieht, sagte er.
Die regulatorische Hürde für digitale Therapeutika ist niedriger als für Medikamente, weil das Risiko für den Patienten geringer ist – man nimmt das Gerät in die Hand und legt es wieder weg, so Karlin. Diese niedrigere Risikoschwelle führt jedoch dazu, dass weniger Daten zur Verfügung stehen, um einen Wert zuzuweisen. Das bedeutet, wenn ein Unternehmen für digitale Therapeutika an den Punkt gelangt, an dem es die verschreibenden Ärzte um Rezepte und die Kostenträger um die Zahlung bittet, verfügt die digitale Technologie nicht unbedingt über denselben Evidenzgrad wie ein Medikament, sagt Karlin, der zuvor als Chief Medical Officer von NightWare tätig war, einem Unternehmen, das ein von der FDA zugelassenes Gerät zur Verringerung von Albträumen bei Patienten mit posttraumatischer Belastungsstörung (PTBS) entwickelt hat, und als Leiter der klinischen, informatischen und regulatorischen Strategie für digitale Medizin bei Pfizer.
Karlin räumt ein, dass einige Unternehmen für digitale Therapien ihre Kommerzialisierungsprobleme den Versicherungsgesellschaften zuschreiben, aber er hält diese Sichtweise für zu simpel. Kostenträger achten auf Beweise, ebenso wie Ärzte. Unternehmen für digitale Therapien verlangen von Patienten außerdem, sich auf eine neue Art und Weise mit einer neuartigen Therapie auseinanderzusetzen. Karlin sagte, dass all diese Interessenvertreter, die es gewohnt sind, Beweise auf Arzneimittelebene zu überprüfen, die Beweise für digitale Therapien als unzureichend ansehen.
„Alles zusammen ergibt ein schwieriges Umfeld für alle – Verschreiber, Kostenträger und letztlich auch Patienten“, sagte Karlin. „Die Aufnahme in die Gebührenordnung bestätigt, dass hochrangige Denker trotz allem, was wir in diesem Bereich gesehen haben, sagen: ‚Hey, hier ist etwas. Hier ist etwas, das Patienten helfen könnte.‘“
Die veränderte Sichtweise auf Bundesebene auf digitale Therapeutika erstreckt sich auch auf die FDA, die ihren Anwendungsbereich auf Software ausweitet, die zusammen mit Medikamenten verwendet wird. Der im letzten Jahr veröffentlichte Richtlinienentwurf der Behörde besagt, dass solche Produkte von den Abteilungen der Behörde geprüft werden, die neue Medikamente bewerten. Für die Zwecke der Kostenerstattung bedeutet das, dass die Kostenträger ein digitales Therapeutikum als Medikament betrachten würden, solange es mit einem zugelassenen Medikament kombiniert wird, sagte DeNuzio. Click Therapeutics bewegt sich mit den Vermögenswerten von Better Therapeutics in diese Richtung. DeNuzio sagte, diese Technologien würden mit der Expertise seines eigenen Unternehmens kombiniert, um Software zu entwickeln, die in Kombination mit Medikamenten gegen Stoffwechselstörungen eingesetzt werden könnte. Diese Strategie wird einige Zeit in Anspruch nehmen, da diese Technologien klinisch getestet werden müssten.
MindMed verfolgt eine ähnliche Strategie. Das Unternehmen entwickelt digitale Tools, die zusammen mit seinen psychedelischen Medikamenten eingesetzt werden sollen. Diese Software würde Patienten und Ärzte unterstützen. Wenn das Unternehmen den Punkt erreicht, an dem es einen Antrag bei der FDA einreicht, wäre die Software als Kombinationsprodukt Teil des Medikamentenantragspakets, sagte Karlin.
Hindernisse für Investitionen in digitale Medikamente
Die Schwierigkeiten bei der Kostenerstattung für kommerzialisierte digitale Therapeutika haben den Gesamtinvestitionen in diesem Sektor nicht geholfen. In einem Bericht, der die Investitionen in die digitale Gesundheit für das erste Quartal 2024 zusammenfasst, sagte Pitchbook, dass sich die Kategorie der digitalen Gesundheit – die neben digitalen Medikamenten auch Telemedizin, Gesundheitscoaching und Wellness sowie digitales Pflegemanagement umfasst – mit einer Finanzierung von etwa 1 Milliarde US-Dollar, verteilt auf fast 80 Transaktionen pro Quartal, stabilisiert habe. Das liegt deutlich unter den Gesamtsummen der Vorjahre. Pitchbook sagte, es erwarte, dass die Schwierigkeiten bei der Kostenerstattung für digitale Therapeutika zu einer Konsolidierung in diesem Sektor führen werden – Akili und Better Therapeutics sind prominente Beispiele. Aber die Digital Therapeutics Alliance sagt, dass die vorgeschlagenen CMS-Abrechnungscodes den Investoren signalisieren, dass es einen praktikablen Erstattungsweg für Unternehmen gibt, die digitale Produkte entwickeln.
Bob Kocher, Partner bei Venrock, ist nicht ganz davon überzeugt, dass sich digitale Therapeutika für Investoren lohnen. Die Einführung neuer Abrechnungscodes bedeute, dass neue digitale Technologien für verschreibungspflichtige Medikamente bezahlt werden könnten. Damit werde eine der Hürden für Unternehmen im Bereich digitale Therapeutika und eines der Risiken beseitigt, die Investoren sehen, sagte er. Aber diese Technologien müssen noch angenommen werden, und dafür suchen Ärzte nach besseren Daten. Die digitalen Medikamente, die auf den Markt gekommen sind, seien hilfreiche Ergänzungen, aber keine bahnbrechenden Neuerungen, die Ärzte dazu zwingen, sie einzuführen, sagte Kocher.
Längere klinische Studien sind nicht die Lösung. Unternehmen müssen neue Technologien mit transformierenden Auswirkungen entwickeln, sagte Kocher. Ein Beispiel aus der Pharmabranche ist das teure Hepatitis-C-Medikament Sovaldi von Gilead Sciences, das mit Heilungsraten von über 90 % angenommen wurde. Medikamente gegen Stoffwechselstörungen mit GLP-1 sind ein aktuelleres Beispiel für Medikamente mit überzeugenden Daten, die Ärzte und Patienten überzeugt haben (und bei den Kostenträgern langsam ankommen). In der digitalen Therapeutik sucht Kocher nach Effektgrößen in klinischen Studien, „die so groß sind, dass man sie nicht ignorieren kann“.
„Ich denke, es ist eher wie in Sibirien“, sagte Kocher über das Investitionsklima für digitale Therapeutika. „Es wird nicht als attraktives Investitionsgebiet angesehen, weil es keine digitalen Therapeutika gibt, die so gut sind, dass sie angenommen werden.“
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Joe Perekupka, CEO des risikokapitalfinanzierten Unternehmens Freespira, ist sich der Herausforderungen bei der Finanzierung und Vermarktung bewusst, denen sich Unternehmen für digitale Therapien gegenübersehen. Sein Startup arbeitet an Verhaltensstörungen, einem Bereich, der lange Zeit von Medikamenten dominiert wurde. Die von der FDA zugelassene Technologie von Freespira verwendet einen tragbaren Sensor, der Atmung und Kohlendioxidwerte misst und Daten an eine Software-App sendet, die diese Werte visualisiert. Die Visualisierung hilft Patienten, ihre Atmung zu regulieren, um Panikattacken zu vermeiden und PTBS-Symptome zu reduzieren, erklärte Perekupka. Dieses verschreibungspflichtige digitale Therapeutikum wird hauptsächlich über Partnerschaften mit Krankenkassen vermarktet.
Anfang des Jahres hat Freespira mehr als 22 Millionen Dollar an neuen Mitteln aufgebracht. Perekupka sagte, sein Unternehmen habe die Investoren mit Daten aus klinischen Studien, Praxisbeweisen, die konsistente und dauerhafte Ergebnisse bei Patienten zeigen, und Kosteneinsparungen für Krankenkassen überzeugt. Freespira hat auch seine Bereitschaft gezeigt, das Risiko einer neuartigen digitalen Technologie zu teilen, indem es Krankenkassen wertorientierte Preise anbietet, bei denen die Erstattung der Behandlung an messbare Patientenergebnisse gekoppelt ist.
„Eine der größten Herausforderungen bei neuen [digital therapeutics] Unternehmen betrachten die FDA als Ziellinie“, sagte Perekupka. „Wir betrachten die FDA-Zulassung oder -Genehmigung als Mittelpunkt. Die größte Herausforderung bei der Markteinführung eines neuen Produkts ist die Kommerzialisierung, nicht der FDA-Anteil.“
Die Aufnahme digitaler Therapeutika in die Gebührenordnung für Ärzte werde die Unternehmen unter Druck setzen, gut kontrollierte klinische Studien durchzuführen, sagte Karlin. Studien zu digitalen Therapeutika müssten mehr wie Arzneimittelstudien aussehen. Die Vorstellung, dass eine Open-Label-Studie den von Verschreibern und Kostenträgern geforderten Evidenzgrad erbringen könne, werde nicht mehr funktionieren, argumentiert Karlin. Er verweist auf seinen früheren Arbeitgeber NightWare und Click Therapeutics als Unternehmen, die sich der klinischen Prüfung digitaler Angebote verschrieben haben.
Eine in Zusammenarbeit mit Otsuka Pharmaceutical entwickelte mobile App von Click Therapeutics erhielt im April die FDA-Zulassung für die medikamentenbegleitende Anwendung bei schweren depressiven Störungen. Click, zu dessen Pipeline auch eine digitale Schizophrenie-Therapie gehört, die in Zusammenarbeit mit Boehringer Ingelheim entwickelt wird, führt klinische Studien mit Blick auf die Kostenerstattung durch, sagte DeNuzio. Ein Kostenträger sollte in der Lage sein, ein digitales Therapienachweispaket zu überprüfen und, wenn das Wort „digital“ gestrichen wird, entscheiden zu können, ob die Behandlung übernommen wird, erklärte er.
„Sehen Sie sich unsere Partnerschaften mit Otsuka und Boehringer-Ingelheim an. Das sind echte Studien, als wären es Medikamente“, sagte DeNuzio. „Wenn Sie versichert sein wollen, sollten Sie besser das richtige Datenpaket haben. Andernfalls könnten Sie genauso gut in den Gesundheits- und Wellnessbereich gehen.“
Abbildung: marchmeena29, Getty Images
