Eine Studie von Fermaglich und Miller (2023) untersuchte Trends bei der Ausweisung und Zulassung von Orphan Drugs nach der Verabschiedung des Orphan Drug Act von 1983 in den USA. Die Autoren nutzen FDA-Daten zur Auswertung zwischen 1983 und 2022 und kommen zu folgendem Ergebnis:
In den 40 Jahren des Bestehens der ODA wurden 6.340 Orphan-Drug-Status vergeben, was der Arzneimittelentwicklung für 1.079 seltene Krankheiten entspricht. Darüber hinaus führten 882 dieser Bezeichnungen zu mindestens einer FDA-Zulassung für den Einsatz bei 392 seltenen Krankheiten. Ein Großteil dieser Entwicklung konzentrierte sich auf die Onkologie, da sieben der zehn am häufigsten ausgewiesenen und zugelassenen Krankheiten seltene Krebsarten waren.
Bei den Orphan-Arzneimitteln (Zulassungen) waren die fünf wichtigsten Krankheitsbereiche:
Onkologie: 38 % der Bezeichnungen (38 % der Zulassungen) Neurologie: 14 % (10 %) Infektionskrankheiten: 7 % (10 %) Stoffwechsel 6 % (7 %) Hämatologie: 5 % (8 %)
Weitere Einzelheiten zu den Orphan-Arzneimittel-Auszeichnungen und -Zulassungen finden Sie im vollständigen Dokument hier.
