Patienten mit der schwersten Form einer bestimmten ererbten Krankheit haben eine Haut, die an Wunden anfällig ist, einige, die niemals vollständig heilen. Die einzige Behandlung war jahrelang eine unterstützende Versorgung, einschließlich mühsamer und häufiger Veränderungen von Wundverbänden, die einen Großteil des Körpers bedeckten. Biotechnologieforschung bei dieser Krankheit, Epidermolyse Bullosa (EB), hat therapeutische Optionen verfolgt. Eine personalisierte Behandlung, die Abeona Therapeutics aus den eigenen Hautzellen eines Patienten macht, ist nun von der FDA zugelassen, die die dritte Zulassung der Agentur bei dieser seltenen Störung in den letzten zwei Jahren markiert.
Die regulatorische Entscheidung gab am Dienstag bekannt, dass die Behandlung von Wunden bei Erwachsenen und Kindern mit rezessiven dystrophischen Epidermolyse Bullosa (RDEB) abdeckt. Die Therapie, die in der Entwicklung als Prademagene Zamikeracel oder kurz PZ-Cel bekannt ist, wird unter dem Markennamen Zevaskyn vermarktet. Abeona in Cleveland erwartet, dass Zevaskyn im dritten Quartal dieses Jahres verfügbar sein wird.
„Wir haben von der RDEB -Community gehört, dass es eine anhaltende, ungedeckte Notwendigkeit gibt, RDEB -Wunden sinnvoll zu heilen, insbesondere solche, die chronisch und anfällig für Infektionen sind“, sagte CEO Vishwas Seshdari während einer Telefonkonferenz am Dienstagmorgen. „Durch eine einzige Anwendung kann Zevaskyn Menschen die Möglichkeit geben, selbst die schwersten Wunden einen signifikanten Wundverschluss und die Schmerzreduzierung zu erhalten.“
Die Epidermolyse -Bullosa wird durch Mutationen an das Col7a1 -Gen verursacht, das für Typ VII -Kollagen kodiert, die die Verankerungsproteine ausmachen, die die Dermis und die Epidermis verbinden. Ohne diese Verankerungsproteine ist die Haut anfällig für Blasen und Wunden. Diejenigen, die mit EB geboren wurden, werden manchmal als „Schmetterlingskinder“ bezeichnet, weil ihre Haut so dünn und zerbrechlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings. Bei RDEB, der schwersten Form von EB, sind beide Kopien des Col7a1 -Gens mutiert.
Die Zelltherapie erreichte zunächst den Markt als hochpersonalisierte Krebsbehandlungen, die durch die Ingenieur der Immunzellen eines Patienten vorgenommen wurden. Ähnlich wie bei diesen autologen Therapien ist der Patient der Ausgangspunkt für Zevaskyn. Die von einem Patienten biopsierten Hautzellen sind gentechnisch verblüfft, um funktionelles Kollagen zu exprimieren, sagte Madhav Vasanthavada, Chief Commercial Officer und Leiter der Geschäftsentwicklung. In einem 25-tägigen Herstellungsprozess in Abeonas Cleveland-Einrichtung werden Zellen in Blätter über die Größe einer Kreditkarte angebaut. Eine einzige Biopsie ergibt bis zu 12 Blätter. Die hergestellten Blätter mit einer Haltbarkeit von 84 Stunden werden an ein qualifiziertes Behandlungszentrum für die chirurgische Anwendung auf den Patienten geliefert.
Zevaskyn wurde in einer klinischen Phase -3 -Studie bewertet, in der 11 Patienten mit großen chronischen Wunden, die seit 6,2 Jahren geöffnet waren, einschrieben und in einigen Fällen über 21 Jahre geöffnet waren. Für jeden Patienten wurde eine große Wunde (etwa 20 Quadratmeter großer Zentimeter) mit Zevaskyn behandelt und mit dem unbehandelten Wundort eines Patienten vergleichbarer Größe verglichen. Das Hauptziel war es, die Wundheilung und den Schmerz nach sechs Monaten zu messen. Die Therapie erreichte diese Ziele. Mit bis zu acht Jahren Nachbeobachtung haben Abeona berichtet, dass die Patienten weiterhin dauerhafte Wundheilung und Schmerzreduzierung zeigen.
In Bezug auf Sicherheit und Verträglichkeit waren die häufigsten in den Studien berichteten nachteiligen Reaktionen prozessuale Schmerzen und Juckreiz. Eines der Risiken einer Therapie, die durch genetisch technisch -technische Zelle durchgeführt wird, ist die Insertionalonkogenese, die Insertion der genetischen Nutzlast in oder in der Nähe eines Gens, das Krebs verursachen kann. Seshdari sagte, es seien bisher keine behandlungsbezogenen Komplikationen, einschließlich Krebsfälle.
Vor ungefähr einem Jahr lehnte die FDA die Einreichung von Abeona für Zevaskyn ab und führte die Notwendigkeit weiterer Informationen über die Herstellung der Therapie an. Im November im November nahm die FDA die Wiedervermittlung von Abeona an und legte einen Zieldatum am 29. April 2025 für eine regulatorische Entscheidung fest.
Abeona schätzt, dass es etwa 1.500 US -amerikanische Patienten für Zevaskyn berechnen. Die Patienten werden in qualifizierten Krankenhäusern behandelt, die bereits Erfahrung mit EB -Patienten haben. Vasanthavada sagte, Abeona möchte im dritten Quartal dieses Jahres fünf dieser Standorte aktivieren. Bis Ende 2025 haben Vasanthavada 10 bis 14 Patienten die Behandlung erhalten.
Der Großhandelspreis von Zevaskyn beträgt 3,1 Millionen US -Dollar, was Vasanthavada laut Vasanthavada den Wert berücksichtigt, den die Therapie für Patienten und das Gesundheitssystem bringt. Die Betreuung der chronischen Wunden eines einzelnen RDEB -Patienten kann jährlich so hohe 1 Million US -Dollar betragen, sagte er. Abeona wird mit Ergebnissen aufgenommene Vereinbarungen anbieten, in denen ein Prozentsatz der Kosten von Zevaskyn zurückgegeben wird, wenn ein Patient innerhalb von drei Jahren eine Behandlung einer zuvor behandelten Wunde benötigt. Vasanthavada sagte, das erste Feedback des Zahlers sei ermutigend gewesen, lehnte es jedoch ab, aufgrund der laufenden Diskussionen mehr Details anzugeben.
Die FDA genehmigte die erste dystrophische EB -Therapie im Jahr 2023, einer Gentherapie aus Krystal Biotech, die einmal wöchentlich als topisches Gel formuliert wurde. Diese Therapie, Vyjuvek, liefert Hautzellen eine funktionierende Version des Col7a1 -Gens, um die normale Kollagenproduktion zu fördern. Krystal erzielte 2024 einen Umsatz von 250,5 Millionen US -Dollar für Vyjuvek.
Die FDA im Jahr 2023 genehmigte auch Filsuvez der Chiesi Group, ein topisches Gel, dessen Haupt pharmazeutischer Bestandteil die Wundheilung bei Patienten mit dystrophem EB und Junctional EB fördern soll. Vasanthavada sagte, es sei möglich, dass Zevaskyn neben anderen EB -Therapien verwendet wird. Zahler erkennen die ungedeckten Bedürfnisse an und in den bisherigen Diskussionen haben sie nicht gesagt, dass Patienten nur eine Therapie haben können.
„Es sieht so aus, als ob ein komplementärer Ansatz lebensfähig erscheint“, sagte Vasanthavada.
Abeonas Technologie für technische epidermale Blätter wurde von der Stanford University lizenziert, die im Einklang mit einer regulatorischen Meilensteinzahlung von Genehmigungen sowie Lizenzgebühren aus Zevaskyn Sales erhält. Bis Ende 2024 meldete Abeona, dass seine Bargeldposition 98,1 Millionen US -Dollar betrug.
Die FDA -Zulassung von Zevaskyn wurde mit einem vorrangigen Überprüfungsgutschein geliefert, der zur Beschleunigung der regulatorischen Zulassung einer weiteren Therapie für eine seltene pädiatrische Erkrankung verwendet werden kann. Aber Unternehmen vergeben Gutscheine, die sie in der Regel als nicht dilutive Möglichkeit verkaufen, Geld zu sammeln. Seshdari sagte, Abeona plane, seinen Gutschein zu verkaufen, und zielte auf die 150 Millionen US -Dollar an, die die jüngsten Gutscheinverkäufe erzielt haben.
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