Die Cytokinetics zielt darauf ab, mit einem Bristol Myers Squibb Heart Drug zu konkurrieren, der ein Blockbuster -Verkäufer wird, und das Wertversprechen des Unternehmens ist, dass sein Drogenkandidat einen potenziellen Sicherheitsvorteil hat. Die Biotech muss etwas länger warten, um zu sehen, was die FDA denkt.
Die Agentur hat das Ziel des Ziels im September für eine regulatorische Entscheidung zurückgedrängt, um einen vorgeschlagenen Sicherheitsplan für das Arzneimittel, Aficamen, Cytokinetics nach dem Ende des Marktes am Donnerstag, bekannt zu geben. Die neue Entscheidungsfrist ist der 26. Dezember.
Aficamen wird als Behandlung einer obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie überprüft, eine Störung, bei der der Herzmuskel ungewöhnlich dick wird, was es für das Herz schwieriger macht, Blut zu pumpen. Das Arzneimittel von Cytokinetics ist ein kleines Molekül, das die mutierten Versionen eines Herzmuskelproteins hemmt, das zu dieser Verdickung führt.
BMS Drug Camzyos war der erste in dieser Klasse von Myosin -Inhibitor -Medikamenten. Die Genehmigung von 2022 FDA führte zu einer Alternative zu älteren Herzmedikamenten, die eine begrenzte Wirksamkeit bot. BMS erzielte 2024 einen Umsatz von 602 Millionen US -Dollar für Camzyos, gegenüber 231 Millionen US -Dollar im Vorjahr.
Das Camzyos -Label trägt eine Black Box -Warnung für Komplikationsrisiken wie Herzinsuffizienz. Dieses Medikament ist nur unter einer Risikobewertung und Minderungsstrategie (REMS) verfügbar. Für Medikamente, die mit ernsthaften Sicherheitsrisiken einhergehen, informiert ein REMS Verschreiber und Patienten über die Risiken und richtet einen Rahmen für die Überwachung oder Verwaltung auf.
Die Ergebnisse der Phase 3 für das Cytokinetics -Medikament zeigten ein nachteiliges Ereignisprofil wie ein Placebo und keine gemeldeten Fälle von Herzinsuffizienz. Der Antrag, der die FDA -Zulassung beantragt, enthielt laut Jahresbericht von Cyotkinetics „einen für die Aficamen spezifischen Risikominderungsansatz“. Dieser Ansatz war jedoch kein formeller REMS.
„Wir glauben, dass die kommerziellen Aussichten von Aficamen in hohem Maße davon abhängen, ob die FDA Aficamen mit einem Etikett und/oder nach dem Marketing zugelassen, die für Verschreiber und Patienten weniger schwierig sind als die für Camzyos anwendbaren REMs“, erklärte das Unternehmen im Bericht.
In seiner Ankündigung am Donnerstag teilte die Cytokinetik mit, dass die FDA während der Überprüfung von Aficamen das Unternehmen aufforderte, eine REMS „basierend auf den inhärenten Merkmalen von Aficamen“ einzureichen. Das Unternehmen entsprach der Anfrage. Die Agentur betrachtet diese zusätzlichen Informationen jedoch als eine wesentliche Änderung der Anwendung des Arzneimittels. Große Änderungen führen zu einer dreimonatigen Erweiterung der Überprüfung eines Arzneimittels.
Laut Cytokinetics habe die FDA keine zusätzlichen klinischen Daten oder Studien gebeten. In einer vorbereiteten Erklärung sagte Robert Blum, Präsident und CEO von Cytokinetics, „das Unternehmen sei weiterhin zuversichtlich in das unterschiedliche Vorteilsrisiko- und pharmazeutische Profil von Aficamen und erwartet weiterhin ein differenziertes Kenn- und Risikoprofil bei seiner potenziellen Genehmigung durch die FDA.“
In einem an Investoren gesendeten Notiz sagte der Analyst von Leerink Partners, Roanna Ruiz, die Anfrage der FDA nach REMS nach der ersten Einreichung von Aficamen könnte darauf hinweisen, dass die Agentur ihren Ansatz zur Verwaltung von Risiken für die breitere Klasse von Myosin -Inhibitoren neu bewertet. Auf optimistischen Hinweis fügte sie hinzu, dass die Verzögerung die Zytokinetik mehr Zeit geben könnte, um mit der FDA A REMS zu verhandeln, die von der des BMS -Arzneimittels unterschieden werden. Sie fügte jedoch hinzu, dass diese Entwicklung mehrere Fragen aufwirft, z. B. das, was die FDA dazu veranlasste, einen Sicherheitsplan zu stellen, nachdem sie die erste Anmeldung ohne einen angenommen hatte.
„Trotz dieser Unsicherheit bleiben wir konstruktiv, dass dies eine verfahrenstechnische Verzögerung sein kann, die die Zulassungsaussichten für AFI nicht grundlegend ändert[camten]Obwohl es etwas mehr Unsicherheit darüber gibt, wie AFIs letzte REMS aussehen könnte “, sagte Ruiz.
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