Biomarin Pharmaceutical erstellt seine Pipeline mit der Erwerb von Inozym Pharma in einem 270 Millionen US-Dollar, der sich auf eine Enzymersatztherapie konzentriert, die die erste von der FDA zugelassene Behandlung für eine seltene Krankheit sein könnte, die für mit ihm geborene Säuglinge häufig tödlich ist.
Die Bestimmungen des Akquisitionsvertrags wurden am Freitag angekündigt, dass Biomarin für jeden Anteil von Inozyme in Boston 4 USD in bar $ bar zahlt. Dies ist zwar eine Prämie für den Schlusskurs von 1,42 USD am Donnerstag, liegt jedoch immer noch unter dem 52-Wochen-Hoch der Aktie von 6,24 USD. Der Aktienkurs von Inozym war seit seinem Börsengang von 2020, der zu 16 USD je Aktie liegt, meist nach unten trendig, als die Biotech, die sich darauf vorbereitete, mit seinem Lead-Programm, INZ-701, in die Klinik zu kommen.
INZ-701 hat Phase-3-Tests auf Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) -Mangel erreicht, der durch Mutationen an das ENPP1-Gen verursacht wird. Das ENPP1-Enzym spielt eine Schlüsselrolle bei Prozessen wie Knochenmineralisierung, Weichteilverkalkung und Immunmodulation. Der Mangel dieses Enzyms kann zu Calciumanbaus in Arterien führen, die Blutgefäße verengen und zu kardiovaskulären Problemen führen, die insbesondere bei Säuglingen tödlich werden können. Die Verkalkung kann auch Knochen und gemeinsames Gewebe beeinflussen.
INZ-701, ein Fusionsprotein, das zum Ersetzen des ENPP1-Enzyms entwickelt wurde, wird als einmalwöchentlich subkutane Injektion verabreicht. Ein Open-Label-Phase-3-Test bewertet die Therapie bei Kindern zwischen 1 und 13 Jahren. In seinem Bericht über die Anfang dieser Woche im ersten Quartal 2025 veröffentlichten Finanzergebnisse rechnen es, dass er im nächsten Januar eine Dosierung für alle Teilnehmer abschließen werde. Vorläufige Daten werden im ersten Quartal von 2026 erwartet. Diese Therapie befindet sich auch in Phase 2 -Tests auf ABCC6 -Mangel und in Phase -1 -Test auf die Calciphylaxe.
Die Akquisition verleiht Inozyme etwas Atemraum. Im März kündigte die Biotech eine strategische Wiederholung an. Patienten, die derzeit in der ABBC6 -Defizienzstudie behandelt werden, würden weiterhin behandelt, aber zukünftige Studien in dieser Störung und Calciphylaxe würden verschoben. Inozyme hat 25% seiner Belegschaft gesenkt, um das letzte Quartal von 2026 zuletzt zu verdienen.
In einem an Investoren gesendeten Hinweis sagte der Analyst von Leerink Partners, Joseph Schwartz, sagte, dass die Therapie von Inozym zur bestehenden Infrastruktur von Biomarin passt. Er fügte hinzu, dass der Preis von 270 Millionen US -Dollar Biomarin mit viel Feuerkraft übrig lässt, um mehr Angebote abzuschließen.
Biomarin aus San Rafael, Kalifornien, ist bereits in Enzym-Ersatztherapien gut etabliert. Das erste Produkt des Unternehmens war Naglazyme, eine 2005 zur Behandlung von Mucopolysaccharidose VI. Das Top -Produkt von Biomarin ist Vimizim, das 2014 als Enzymersatztherapie für Mucopolysaccharidose IVA zugelassen ist. Vimizim erzielte im vergangenen Jahr einen Umsatz von 739,8 Mio. USD. Während einer Telefonkonferenz am Freitag bezeichnete Biomarin -CEO Alexander Hardy die Inozym -Therapie als „starke strategische Passform“.
„Wie fünf unserer sechs Enzym-Therapien wäre es eine Erst-in-Disease-Behandlung“, sagte Hardy. „Das Addieren dieser Untersuchungstherapie zu unserem Portfolio in unserem Enzym-Therapien ist eine natürliche Ergänzung zu unserer Pipeline im späten Stadium. Wenn die Daten unterstützt werden, werden wir unser Regulierungs- und Kommerzialisierungs-Know-how in Ländern auf der ganzen Welt nutzen, um Patienten in unserem globalen Fußabdruck Zugang zu Inz-701 zu gewährleisten.“
Biomarin schätzt, dass die insgesamt adressierbare Patientenpopulation für INZ-701 zwischen 2.000 und 2.500 Patienten liegt, sagte Hardy. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass die meisten dieser Patienten außerhalb der USA zu finden sind, die die Erfahrung von Biomarin mit Naglazyme waren, und die Fähigkeit des Unternehmens, Patienten zu identifizieren, halfen dazu, den Markt für dieses Produkt auszubauen, sagte er. Basierend auf den aktuellen Schätzungen der Patientenpopulation könnte Biomarin-Projekte Mitte 2030 Mitte 2030 in Höhe von 400 bis 600 Millionen US-Dollar in Höhe von 400 bis 600 Millionen US-Dollar erzielen.
Die Direktoren aus Biomarin und Inozym haben die Transaktion zugelassen, die die Unternehmen im dritten Quartal dieses Jahres voraussichtlich schließen sollen, vorbehaltlich der üblichen Genehmigungen und der Ausschreibung der Mehrheit der Inozym -Aktien.
Foto: Getty Images
