GSK erweitert seine Aussichten in der Hepatologie und zahlt 1,2 Milliarden US -Dollar, um ein Medikament zu erwerben, das ein klinisch validiertes Leberziel entspricht, aber mit einem Dosierungsvorteil, der ihm einen Wettbewerbsvorteil gegen Konkurrenten bei der Entwicklung von Therapien für die Fatty -Lebererkrankungs -Maische verleihen könnte.
Die angekündigte Vereinbarung am Mittwoch bringt GSK Efimosfermin Alfa, ein Medikament in Boston, das für die Tests von Phase 3 bereit ist. Zusätzlich zur metabolischen Dysfunktion assoziierten Steatohepatitis (MASH) plant GSK, das Medikament gegen alkoholbedingte Lebererkrankungen zu entwickeln. Beide sind Formen von Steatotik -Lebererkrankungen, bei denen Fettaufbau das Organ schädigt.
Maische führt zu Entzündungen und Lebernarben, auch Fibrose genannt. Obwohl die Vorgeschichte der MASH-Forschung durch viele klinische Studienversagen und regulatorische Rückschläge geprägt ist, genehmigte die FDA im vergangenen Jahr die erste MASH-Behandlung, eine einst tägliche Pille namens Rezdiffra aus Madrigal Pharmaceuticals. Dieses Medikament ist ein kleines Molekül, das einen Leberrezeptor namens Thr-Beta aktiviert.
Efimosfermin von Boston Pharma verfolgt einen anderen Ansatz. Das Arzneimittel ist ein Analogon des Fibroblasten -Wachstumsfaktors 21 oder FGF21, einem Protein, das im Körper gefunden wird, das die Stoffwechselwege für den Energieverbrauch und die Fettmetabolisierung reguliert. Native FGF21 hat eine Halbwertszeit von ein bis zwei Stunden. Das Medikament von Boston Pharma ist ein Fusionsprotein, das länger im Körper hält. Es wird als einst monatliche subkutane Injektion verabreicht.
In einem placebokontrollierten, 24-wöchigen Phase-2-Test, bei dem 84 MASH-Patienten in den Stadien 2 oder 3 der Krankheit (Stadium 4 Leberzirrhose) eingeschlossen wurden, berichtete Boston Pharma mit Ergebnissen, die eine statistisch signifikante Verbesserung der Messungen der Fibrose und der Auflösung von MASH zeigten. Das Unternehmen berichtete auch, dass das Medikament eine günstige Sicherheit und Verträglichkeit zeigte. Die Daten der mittleren Stufe wurden im vergangenen November während der American Association zur Studie zur Jahresversammlung der Lebererkrankungen vorgestellt.
Efimosfermin schließt sich einer GSK -Pipeline an, die einen Drogenkandidaten hat, der einen weiteren Ansatz für die Lebererkrankung verfolgt. GSK4532990 ist ein kleines störendes RNA -Medikament, das die Expression eines bestimmten Leberenzyms verringert, das eine Rolle beim Fortschreiten der Fettlebererkrankung spielt. Im Jahr 2021 bezahlte GSK Arrowhead Pharmaceuticals 120 Millionen US -Dollar für die Rechte an der siRNA -Droge. Unter GSK hat GSK4532990 sowohl bei der MASH- als auch bei alkoholbedingten Lebererkrankungen (ALD) die klinische Entwicklung der mittleren Stufe erreicht. In der Ankündigung von GSK über seinen jüngsten Deal sagte der wissenschaftliche Vorstandsoffizier Tony Wood, dass die Fähigkeit von Efimosfermin, die Fibrose zu beseitigen, den Ansatz von GSK4532990 ergänzt.
„Efimosfermin wird unsere Hepatologie-Pipeline erheblich erweitern und uns die Möglichkeit bieten, ein neues potenzielles Best-in-in-Class-Medizin zu entwickeln, wobei der erste Start im Jahr 2029 erwartet wird“, sagte Wood. „Es ergänzt GSK’990, auch für ALD und MASH in der Entwicklung und bietet GSK -Optionen, um sowohl eine Monotherapie als auch potenzielle Kombinationen zu entwickeln, um die Patientenergebnisse zu verbessern.“
In einem an Investoren gesendeten Hinweis sagte Leerink Partners Analyst, die Übernahme von Efimosfermin durch die GSK sei das größte Angebot im MASH -Bereich seit der Übernahme von Tobira Therapeutics von Allergan für bis zu 1,7 Milliarden US -Dollar 2016. Smith sagte, die Übernahme des Boston Pharma Asset durch die GSK bestätigt die MASH -Marktchance, insbesondere für diejenigen, die FGF21 -Analoga entwickeln.
AKERO Therapeutics befindet sich derzeit in Phase 3 -Tests mit einem FGF21 -Analogon Efruxifermin. Im Januar berichtete AKERO in Phase 2-Ergebnissen, die nach 96 Wochen der Behandlung eine einmal wöchentlich injizierbare injizierbare Arzneimittelfibrose zeigten. Für Leerinks Smith könnte der engere Konkurrent des Boston Pharma -Medikaments 89BIOs Pegozafermin sein, das derzeit in zwei Phase -3 -Tests in MASH (alle zwei Wochen Dosierung) und einer in schweren Hypertriglyceridämie oder SHTG (einmal wöchentlich) bewertet wird. Smith räumte ein, dass die einst monatliche Dosierung des Arzneimittels von Boston Pharma für die Patienten weniger belastet ist, aber Leerink ist der Ansicht, dass das Gleichgewicht zwischen Wirksamkeit, Sicherheit und Konjunktur von Patienten das 89bio-Medikament bevorzugt. Diese Position wird durch robustere mittlere Daten für das 89bio-Medikament in Mash und SHTG unterstützt, sagte er.
Efimosfermin, früher bekannt als BOS-580, wurde ursprünglich von Novartis entwickelt. Boston Pharma lizenzierte globale Rechte an dem Vermögenswert im Jahr 2020; Finanzielle Bedingungen wurden nicht bekannt gegeben. Über die Vorauszahlung von GSK für Efimosfermin hinaus stellt der Deal Boston Pharma für bis zu 800 Millionen US -Dollar an Meilensteinzahlungen in Einklang. GSK ist auch für Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren verantwortlich, die Novartis geschuldet sind.
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