Novartis hat Nierenstörungen zu einem Fokusbereich gemacht und fügt nun durch einen Vertrag zum Erwerb von Regulus -Therapeutika, eine Biotechin mit einem Medikament, das für entscheidende Tests bei einer seltenen Nierenerkrankung mit begrenzten Behandlungsoptionen bereit ist, eine neue Drogenaussicht hinzu.
Der Schweizer Pharmagigant hat am Mittwoch erklärt, dass er im Voraus 800 Millionen US -Dollar für den Kauf von Regulus gezahlt habe. Die Aktionäre der in San Diego ansässigen Biotech könnten mehr bekommen, wenn sein führender Vermögenswert, eine genetische Medizin namens Farabursen, die regulatorische Musterung überschreitet.
Farabursen wird als Behandlung für autosomal dominante polyzystische Nierenerkrankungen (ADPKD) entwickelt. Diese seltene Krankheit führt zur Entwicklung von Zysten in Organen, hauptsächlich den Nieren. Im Laufe der Krankheit vergrößern die mit Flüssigkeit gefüllten Zysten die Nieren und beeinträchtigen ihre Funktion. Zu den Symptomen gehören Rücken- und Seitenschmerzen, hohen Blutdruck, Blut im Urin und Infektionen im Harnweg. Bei einigen Patienten entwickelt sich ADPKD zu Nierenerkrankungen im Endstadium.
Die Standard -ADPKD -Behandlung bewirkt die Symptome und den Versuch, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Der einzelne Therapeutikum ist Tolvaptan, Markenname Jynarque, ein von der FDA 2018 von der FDA zugelassenes Otsuka -Arzneimittel zur Verlangsamung des Zystenwachstums bei ADPKD. Diese einmal tägliche Pille führt jedoch das Risiko einer schweren Lebertoxizität ein.
Die Forschung von Regulus konzentriert sich auf microRNAs und nicht-kodierende RNAs, die eine Rolle bei der Regulierung der Genexpression spielen. Die Medikamente des Biotechs sind Oligonukleotide, die zur Hemmung von MicroRNAs im Zusammenhang mit Krankheiten entwickelt wurden. Farabursen zielt auf miR-17 ab und blockiert diese microRNA in den Nieren vorzugsweise. Dieser Ansatz soll das Zystenwachstum und die Nierengröße verringern und das Fortschreiten der Krankheit verzögern.
ADPKD wird durch Mutationen in den PKD1- oder PKD2 -Genen verursacht, die die Funktion ihrer jeweiligen Proteinprodukte verringern. In einer placebokontrollierten Dosis-Phase-1b-Studie mit mehreren Assen zeigten die Ergebnisse erhöhte Spiegel dieser Proteinprodukte im Urin. Die Ergebnisse zeigten auch Verbesserungen in anderen Maßnahmen zur Nierengesundheit. Darüber hinaus wurde Farabursen von Studienteilnehmern gut toleriert. Im Januar sagte Regulus, es habe eine Vereinbarung mit der FDA über das, was es in einer Phase -3 -Studie nachweisen müsste, um eine beschleunigte Genehmigung von Farabursen in ADPKD einzuholen. Ende März sagte Regulus, es habe geplant, die zentrale Studie im dritten Quartal dieses Jahres zu beginnen.
„Mit begrenzten Behandlungsoptionen, die derzeit für Patienten mit ADPKD verfügbar sind, stellt Farabursen ein potenzielles Erstklasse-Medizin mit einem Profil dar, das möglicherweise eine verbesserte Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit im Vergleich zur Versorgung bietet“, sagte Shreeram Aradhye, Präsident, Entwicklung und Chief Medical Officer bei Novartis, in einer vorbereiteten Erklärung.
In einem an Investoren gesendeten Hinweis sagte der Analyst von Leerink Partners, Joseph Schwartz, sagte, Novartis sei „ein logischer Partner“, der gegen Farabursen übernimmt, insbesondere angesichts der wachsenden Präsenz des Pharmagiganten bei seltenen Nierenerkrankungen. Anfang April gewann die Novartis Drug Vanrafia als Behandlung für Immunglobulin A Nephropathy (Igan) eine beschleunigte FDA -Zulassung. Dieses kleine Molekül stammt aus der Übernahme von Chinook Therapeutics im Jahr 2023 in Höhe von 3,2 Milliarden US -Dollar.
Novartis ‚intern entdeckte und entwickelte Fabhalta, ein Komplement -Protein -Inhibitor, und gewann im vergangenen August als Behandlung von Igan eine beschleunigte FDA -Zulassung. Im März erweiterte diese zweimal tägliche Pille sein Etikett und wurde die erste von der FDA zugelassene Behandlung für C3 Glomerulopathie, eine ultra-servierende Nierenerkrankung, die zum Nierenversagen durchgehen kann. Novartis führt zusätzliche Studien durch, die die weitere Expansion von Fabhalta auf andere Nierenstörungen unterstützen könnten.
Regulus wurde 2008 als microRNA -Joint Venture zwischen Alnylam Pharmaceuticals und ISIS Pharmaceuticals (heute als Ionis Pharmaceuticals bekannt) gegründet. Als Regulus 2012 an die Börse ging, hat es ihre Aktien jeweils 4 USD bewertet. Die finanziellen Bedingungen der Regulus -Akquisition zeigten für jeden Anteil der Biotech auf 7 USD in bar, was 800 Millionen US -Dollar beträgt. Dieser Preis ist eine Prämie von 108% für den Schlusskurs des Biotechs am Dienstag. Die Anteilseigner der Regulus könnten weitere 7 USD pro Aktie von einem kontingenten Wert in dem Deal erhalten, der mit der behördlichen Genehmigung von Farabursen verbunden ist.
Schwartz stellte fest, dass ein Regulierungsanmeldungsstaaten Farabursen bis Ende 2034 die regulatorische Genehmigung einholen muss, um das Kontingentwert Recht zu auslösen. Das Dokument gibt jedoch nicht an, ob dies eine beschleunigte Genehmigung oder eine herkömmliche Genehmigung ist. Leerink -Projekte beschleunigten die Genehmigung könnten im Jahr 2029 erfolgen, sodass es viel Zeit belastet, wenn Verzögerungen vorliegen oder die FDA weitere Daten anfordert. Während der Erwerb des Regulus noch die Zustimmung von Kartellregulierungsbehörden benötigt, sieht Schwartz nicht viel Besorgnis der Bundeshandelskommission, da sich Farabursen nicht mit den Nierenangaben überschneidet, dass Novartis für Fabhalta adressiert oder nach recherchiert wird.
Die Novartis und Regulus Boards of Directors haben die Akquisition genehmigt, die die Unternehmen in der zweiten Hälfte dieses Jahres erwarten.
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